L’AIFA autorizza la produzione di farmaci sperimentali per i prodotti di terapia genica e terapia cellulare all’officina farmaceutica dell’ospedale Pediatrico di Roma Bambin Gesù
Si è giunti negli scorsi giorni al via libera dell’AIFA (Agenzia Italiana del farmaco) per la produzione di farmaci sperimentali nel campo della terapia genica e nel campo della terapia cellulare, ed è l’Officina farmaceutica dell’ospedale Pediatrico Bambin Gesù il referente al quale AIFA fa affidamento. “Un risultato importante” è il commento del direttore scientifico dell’ospedale Bruno Dallapiccola.
L’autorizzazione per procedere allo sviluppo dei nuovi farmaci sperimentali è partita dopo un’ispezione fatta a gennaio dell’Officina Farmaceutica. Questa si si estende su una superficie di 1200 mq ed è dotata di 8 locali asettici destinati alla produzione e al rilascio di nuove terapie avanzate in ambito clinico per malattie che al momento non hanno una cura certa, e che verranno testate in sperimentazioni cliniche sia a livello nazionale sia a livello internazionale. L’ispezione è andata a buon fine in quanto è stato verificato che la struttura e il suo sistema di qualità fossero conformi con la normativa di riferimento (Good Manufacturing Practice).
Viene ampliato così il range di farmaci sperimentali: se prima si poteva lavorare solo sui prodotti di terapia cellulare non soggetti a manipolazione genica, ora vengono implementati anche i farmaci soggetti a manipolazioni genetiche.
Ma qual è l’ambito di questi nuovi farmaci sperimentali? Dato che dobbiamo trattare di malattie che ancora ad oggi non hanno una cura certa, il principale ambito di applicazione di queste terapie è quello onco-ematologico. Verranno attivati all’ospedale Bambin Gesù perciò, geneticamente modificati grazie a un recettore (chiamato recettore chimerico antigenico) che è in grado di reindirizzare l’azione dei linfociti selettivamente ed esclusivamente sul bersaglio tumorale, in modo tale che le cellule sane (non colpite da tumore) non subiscano nessun danno alcuno.
I primi a beneficiare di questa innovativa tecnica saranno proprio i bambini ricoverati all’ospedale Bambin Gesù, ma verranno presi in considerazione anche altri pazienti, compresi quelli adulti.
Il direttore scientifico Dellapiccola afferma che questo importante risultato “corona un impegno e un significativo investimento dell’Ospedale teso a offrire ai pazienti terapie innovative e cure personalizzate, in un’ottica di medicina di precisione”.
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