Concluso l’iter di autorizzazione del farmaco Spinraza, speranza concreta per i piccoli pazienti affetti da SMA. I costi saranno sostenuti dal SSN
“Una vittoria della Scienza e del sistema regolatorio italiano”. Così il Direttore Generale dell’AIFA, Mario Melazzini, ha commentato la conclusione in tempi ridottissimi dell’iter di autorizzazione del farmaco Spinraza. Una terapia sostenuta da robuste evidenze scientifiche che fornisce una speranza per i piccoli malati di SMA, l’atrofia muscolare spinale
I costi saranno sostenuti dal Servizio Sanitario Nazionale a conclusione di una procedura negoziale condotta in tempi molto serrati. “Il sistema Paese – sottolinea Melazzini – conferma la capacità di offrire risposte concrete alla domanda di salute; anche, come in questo caso, per le terapie innovative ad alto costo per le malattie genetiche rare”.
A pochi mesi dall’approvazione di Spinraza sono già 16 i centri ospedalieri, distribuiti in 11 regioni italiane, abilitati alla somministrazione.
In totale i pazienti che hanno già iniziato a ricevere il trattamento sono 135; quelli considerati eleggibili che sono in attesa della prima somministrazione sono 190. Dati, questi, ricavati dai Registri di Monitoraggio AIFA, aggiornati al 12 marzo 2018. Il paziente più piccolo iscritto nel Registro AIFA ha un mese di vita, mentre l’età media di tutti i pazienti è di circa 4 anni.
Per il trattamento della SMA, una malattia genetica rara i cui sintomi si manifestano poco dopo la nascita, Spinraza rappresenta una rivoluzione. La rimborsabilità del farmaco ha rappresentato il coronamento di un lungo percorso scientifico, clinico e regolatorio. Una vera e propria sfida per il Servizio Sanitario Nazionale, rappresentata dalla definizione dei criteri per l’accesso al trattamento con questo medicinale innovativo dall’alto valore terapeutico e dal costo elevatissimo. Oltre 115 mila euro per singola dose il prezzo stabilito al pubblico; rispetto a tale cifra AIFA ha contrattato una riduzione molto significativa, nel quadro di un accordo negoziale confidenziale.
Il medicinale è disponibile in Italia grazie al fondo nazionale dei farmaci innovativi (non oncologici), istituito con la legge di bilancio del dicembre 2016, Il fondo prevede un finanziamento di 500 milioni di euro in tre anni, fino al 2019.
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