Il gemellaggio porterà per un anno una giovane biologa sarda negli Usa per uno studio sperimentale che mira a ridurre le trasfusioni

Da Cagliari agli Stati Uniti con un obiettivo estremamente ambizioso: sconfiggere un volta per tutte la talassemia. Della concreta possibilità di centrare questo obiettivo è convinto Ivano Argiolas, presidente dell’Associazione  Thalassa Azione Onlus, impegnata nella promozione e nel finanziamento della ricerca contro una malattia che riguarda circa 6mila italiani. Argiolas, protagonista assieme ad altri tre talassemici di un fallito protocollo di terapia genica intrapreso a New York, continua a guardare con fiducia agli Stati Uniti. “Nonostante la delusione continuiamo a credere che la ricerca sia fondamentale, siamo sicuri che prima o poi si riuscirà a trovare una cura”.

Grazie a un progetto finanziato dall’Associazione dal 17 settembre Maura Mingoia, biologa ricercatrice che collabora col professor Paolo Moi dell’ospedale Microcitemico di Cagliari, lavorerà con l’equipe del professor Yuet Sai Kan della Divisione di Medicina molecolare e diagnostica della University of California. Un anno a San Francisco per sperimentare un nuovo approccio di terapia genica per la talassemia che mira a ridurre le quanto più possibile le trasfusioni nei pazienti affetti dalla malattia.

La ricerca mira in particolare alla correzione del difetto genetico che determina la beta talassemia, attraverso il processo cellulare di ricombinazione omologa di una sequenza specifica di Dna, nuova tecnica ideata negli Stati Uniti nel 2013. “Tutti gli approcci terapeutici alternativi al trapianto di midollo osseo mirano a ridurre o addirittura eliminare la terapia trasfusionale che ha un costo importante per il malato e per il sistema sanitario”, ha spiegato Maura Mingoia durante la presentazione del progetto che ha, come obiettivo intermedio, il raggiungimento di “percentuali di ricombinazione tali da avere influenza terapeutica sul paziente”.

Gabriella Nardi, direttore dell’azienda ospedaliera Brotzu, ha sottolineato come il progetto sia “l’ennesima tappa di un percorso che dal 1981, anche con gli studi del professore Antonio Cao in collaborazione con Kan della Ucsf, vede il Microcitemico di Cagliari impegnato nella cura di questa malattia”.

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