A Napoli sperimentato un nuovo farmaco in grado di fermare la proliferazione metastatica del medulloblastoma, il tumore pediatrico del cervelletto
Nuova speranza per la diagnosi e cura del tumore pediatrico del cervelletto, il medulloblastoma di gruppo 3. I ricercatori del CEINGE, Centro di Ingegneria Genetica e Biotecnologie Avanzate di Napoli, hanno svelato la ‘regia’ delle metastasi; inoltre, hanno sperimentato in vivo un nuovo farmaco in grado non solo di fermare la proliferazione metastatica, ma di invertire il processo da maligno in benigno.
La molecola è stata testata su modelli murini ed è risultata pienamente efficace e senza controindicazioni. Ora dovrà essere sottoposta agli studi di tossicità e farmacodinamica nell’uomo, perché possa essere utilizzata a scopo terapeutico nei bambini.
Si tratta di un traguardo importante per la diagnosi e la cura di un tipo tumore pediatrico per il quale oggi non esiste terapia. Per i malati, infatti, è prevista solo la possibilità di attuare un protocollo cosiddetto ‘ad alto rischio’.
Lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Brain, è stato realizzato da un equipe di ricercatori coordinata dal docente Massimo Zollo, Principal Investigator del CEINGE.
Il lavoro ha consentito di identificare il meccanismo di azione del processo metastatico che parte da medullosfere, ‘cellule staminali tumorali’ presenti nel cervelletto.
Questa azione è stata replicata in modelli murini, che hanno subito xenotrapianto delle cellule di gruppo 3. Si è giunti così a dimostrare la possibilità di inibire il processo di proliferazione e di migrazione di queste cellule nel cervelletto dei topi.
Inoltre, grazie agli studi di Next-Generation-Sequencing svolti nella facility del CEINGE sono state identificate le mutazioni occorrenti durante la progressione tumorale con il sequenziamento dell’intero genoma delle cellule metastatiche del bambino affetto da medulloblastoma del gruppo 3.
“In questo modo – spiega Massimo Zollo – sono stati identificati altri nuovi geni targets, le cui mutazioni erano sconosciute per la terapia nell’uomo. Questo studio definisce per la prima volta che i tumori nel cervelletto presentano geni mutati che influenzano negativamente l’azione del sistema immunitario attivo nel cervello. Si tratta – conclude l’esperto – del primo lavoro che dimostra una efficacia di terapia nei tumori di gruppo 3 di Medulloblastoma”. Al momento lo studio dimostra efficacia in modelli murini e mostra assenza di tossicità nel topo, ma apre la strada all’utilizzo nell’uomo.
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