Successo tutto italiano: la scoperta nell’Istituto San Raffaele Telethon-Tiget di Milano. Si attende la sperimentazione sull’uomo
Nuovo successo dell’Istituto San Raffaele Telethon-Tiget di Milano: grazie alla terapia genica, infatti, sarebbe stata trovata la cura alla sindrome di Krabbe una malattia rata che insorgen entro i primi 6 mesi di vita del bambino e che ne porta alla morte entro i tre anni. Fino ad ora era considerata incurabile.
Grazie a una serie di studi condotti sulle scimmie, è stato possibile correggere il difetto genetico all’origine, come descritto sulla rivista Embo Molecular Medicine, aprendo così la strada a future applicazioni anche nell’uomo.
Il successo tutto italiano è spiegato dall’Irccs di via Olgettina e da Fondazione Telethon, che nella ricerca sulla malattia di Krabbe ha investito oltre 2,6 milioni di euro su 12 progetti che hanno prodotto 41 pubblicazioni scientifiche. In particolare, il team che si trova a capo dell’Unità di terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lisosomiale, sarebbe riuscito a dimostrare come la terapia genica intracerebrale ha successo nel bloccare il danno neurologico che alla malattia di Krabbe è associato: lo hanno fatto correggendo una parte delle cellule nervose malate, portando al loro interno una versione funzionante del gene Galc (la cui mutazione causa a malattia), veicolata nel Dna usando un virus dell’Aids opportunamente modificato (vettore lentivirale).
La proteina Galc sana così generata ripulisce gli accumuli torrici e viene trasportata nel tessuto nervoso, agendo anche sulle altre cellule malate. Questa infusione terapeutica, oltre ad essere sicura, riesce a ridurre sintomi ed effetti in tempi brevi.
Ora si deve validare la terapia su un maggior numero di animali, prima di avviare i test clinici.
