Una equipe del Bambino Gesù di Roma ha utilizzato con successo la terapia genica per la leucemia nel caso di un bimbo di 4 anni gravemente malato

Ha dello straordinario quanto realizzato dall’equipe del Bambino Gesù di Roma, che ha impiegato la terapia genica per la leucemia su un bimbo di 4 anni, ora guarito.

Il piccolo era affetto da leucemia linfoblastica acuta ed era refrattario a terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario.

Ma in cosa consiste la terapia genica per la leucemia?

Di fatto i medici hanno manipolato geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Una tecnica straordinaria che ha dato ottimi risultati.

A un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù, infatti, il piccolo sta bene ed è stato dimesso.

Nel suo midollo non sono più presenti cellule leucemiche. I suoi linfociti sono stati dunque manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale.

Lo studio accademico è dell’Ospedale pediatrico di Roma (Opbg) ed è promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio.

Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale, si tratta di un “approccio innovativo alla cura delle neoplasie”.

E i risultati dell’applicazioni della terapia genica per la leucemia sono stati eccezionali.

Per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Opbg, la tecnica è “una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata”.

La manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente, difatti, rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più promettenti nella lotta contro il cancro.

I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria.

In seguito, questi sono stati modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio.

Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), riesce a potenziare i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

La terapia genica con cellule modificate CAR-T era stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti.

In quel caso, si era testata su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, al Children Hospital di Philadelphia.

Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo. I risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA) ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

Il bambino di 4 anni italiano sottoposto per la prima volta a questa terapia era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare. Si tratta, infatti, dei tipi più diffuso, che vede almeni 400 nuovi casi l’anno solo nel nostro paese.

 

 

 

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