Il paziente, affetto da emofilia A grave, a distanza di quasi 4 settimane dall’infusione è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente

Sono circa 5 mila in Italia le persone colpite da emofilia, una malattia genetica rara che impedisce la coagulazione, portando così ad emorragie che possono risultare letali. Il trattamento può richiedere fino a tre infusioni alla settimana, ma una svolta potrebbe essere rappresentata dalla terapia genica. Nei giorni scorsi il Policlinico di Milano ha annunciato di aver concluso il primo trattamento di questo tipo su un paziente con emofilia A grave.

Questa soluzione, spiegano dall’Irccs, “gli consentirà di evitare le frequenti infusioni per diversi anni, e di avere una coagulazione del sangue uguale a quella di chiunque altro, con un impatto enorme sulla sua qualità di vita”. Per gli emofilici, infatti, anche una banale partita di calcetto, un giro in bicicletta o persino farsi la barba senza le dovute attenzioni diventano pericolosi.

Il paziente – spiega Flora Peyvandi, direttore Medicina generale, emostasi e trombosi del Policlinico e responsabile dello studio clinico – è stato trattato a inizio novembre.

A distanza di quasi 4 settimane dall’infusione è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente, senza alcun particolare problema.

I sanguinamenti a cui vanno incontro gli emofilici, possono essere prevenuti ad oggi con le infusioni, che consistono nell’iniettare i fattori VIII o IX che non vengono prodotti spontaneamente. Per far funzionare regolarmente la coagulazione, questi fattori infusi hanno bisogno di essere somministrati regolarmente, anche 3 volte alla settimana per tutta la vita.

La terapia genica, invece, è una tecnica che sfrutta dei virus inattivati come trasportatori di Dna per ‘correggere’ il difetto genetico.

Nel caso dell’emofilia – sottolineano ancora dalla struttura sanitaria meneghina – la terapia genica fa in modo di inserire nel paziente il Dna corretto, ripristinando quindi la funzionalità dei fattori VIII e IX. Si tratta di una tecnica estremamente delicata e complessa, già impiegata per trattare pochissime altre patologie, In questo caso, per la prima volta in Italia, è stata utilizzata sull’emofilia,

Il paziente ora sarà monitorato periodicamente. Gli esperti devono infatti verificare che la produzione del fattore VIII e la sua funzionalità siano sufficienti per una corretta coagulazione.

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