Gli Usa hanno detto sì alla prima terapia genica per la leucemia. La Food and Drug Administration ha promosso il trattamento dell’azienda svizzera Novartis.
La prima terapia genica per la leucemia, nella sua fase di studi registrativi, ha raggiunto risultati sorprendenti. La remissione dell’83% dei casi trattati, entro i primi tre mesi. Prima paziente sottoposta alla cura: una bambina di 6 anni. La piccola da ormai 5 anni non ha più la malattia.
Quello della Novartis è un nuovo trattamento, chiamato “Car-T”, nato dalla collaborazione tra l’azienda svizzera e l’università della Pennsylvania. Non tutti i malati, però, possono accedere alla cura. Di fatto c’è un tetto massimo per l’età dei pazienti, ed è quello di 25 anni.
In buona sostanza, la cura è rivolta a pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria. E la terapia si basa su una riprogrammazione delle cellule del sangue. I linfociti “T”, infatti, vengono estratti dal corpo del malato e allenati a “battersi” contro il cancro, fino a sconfiggerlo. Poi vengono moltiplicati e rimessi in circolo.
Inoltre, la cura viene sviluppata “su misura” per ogni paziente affetto dalla patologia e ciò porta ad una lievitazione esponenziale dei costi, che si aggirano intorno a 475mila dollari. Sul commercio la terapia prenderà il nome di Kymriah e, viste le alte percentuali di guarigione, la notizia non può che far sperare.
Non tutti gli ospedali degli Usa potranno effettuare la terapia. Lo faranno solo quelli dotati di personale competente. Ciò anche in ragione degli effetti collaterali che possono insorgere, in seguito alla somministrazione della cura, tali da necessitare un ricovero e un’accurata osservazione.
E anche se non si sa ancora quanto durino i suoi effetti benefici, la prima terapia genica contro la leucemia sarà usata per curare una forma di cancro del sangue che, negli Usa, colpisce migliaia di bambini e giovani. Mentre in futuro si percorrerà un’altra strada, per tentare di applicare la terapia “Car-T” ai tumori solidi. Da quelli al cervello a quelli al seno.
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