‘BRAVEinMS’ vedrà coinvolti vari centri d’eccellenza internazionali con l’obiettivo di individuare i farmaci più promettenti per sconfiggere la sclerosi multipla progressiva
Sconfiggere la sclerosi multipla progressiva. Questo l’obiettivo del progetto ‘BRAVEinMS’, finanziato per un importo pari a 4,2 milioni di euro dall’International Progressive MS Alliance, una rete che riunisce le maggiori associazioni nazionali sulla sclerosi multipla, fra cui l’italiana Aismcome, membro fondatore. La missione si propone di selezionare entro 4 anni i nuovi candidati farmaci più promettenti contro la forma più grave della malattia; molecole figlie dei ‘big data’ da avviare ai primi test sull’uomo.
I Fondi stanziati sono stati assegnati tramite bando a Gianvito Martino dell’Irccs San Raffaele di Milano, che coordinerà un lavoro che vede schierati alcuni dei principali centri in Europa, Stati Uniti e Canada. La notizia arriva da Londra, dove si è svolto il Congresso Ectrims (Comitato europeo per la ricerca e il trattamento della sclerosi multipla). La vittoria, sottolineano dal San Raffaele “corona lo sforzo ventennale di comprensione e lotta alla malattia del professor Martino, direttore della Divisione di Neuroscienze dell’ospedale e docente all’università Vita-Salute San Raffaele”.
La sclerosi multipla progressiva colpisce più di 1 milione di persone nel mondo; causa una degenerazione continua, a oggi inarrestabile, della guaina mielinica che riveste le ‘braccia’ dei neuroni (assoni) permettendo la trasmissione dei segnali nervosi. Il risultato è la lesione del tessuto cerebrale, con la progressiva perdita delle funzioni motorie, l’insorgenza di problemi alla vista e di altri deficit cognitivi o neurologici.
Al momento, contro tale malattia non esiste ancora una cura efficace. Per questo le migliori competenze mondiali hanno deciso di lavorare insieme, con l’aiuto delle tecniche bioinformatiche e biotecnologiche più avanzate, al fine di accelerare la scoperta di un potenziale farmaco contro la patologia, in grado di proteggere le cellule nervose e favorire i meccanismi di riparazione della mielina.
Del consorzio internazionale faranno parte, oltre al San Raffaele, l’Università degli Studi di Milano, l’Istituto superiore di sanità, il Cnr, l’Università Sapienza di Roma, l’Irbm di Pomezia, l’Università della California di San Francisco, la McGill University di Montreal, l’ Università Pierre et Marie Curie di Parigi, e gli atenei tedeschi di Mainz, Münster e Düsseldorf.
“BRAVEinMS è un progetto innovativo sotto diversi punti di vista – spiega Martino -. All’inizio prevede lo screening di alcune molecole attraverso un sistema bioinformatico che mette in collegamento tutte le variabili legate alla malattia”. Si tratta di un sistema di analisi dei big data genetici e clinici della patologia, sviluppato da Sergio Baranzini all’università di San Francisco, che permette di capire quali caratteristiche deve avere un composto per essere potenzialmente efficace contro la sclerosi multipla progressiva. Le molecole che rispetteranno le specifiche tecniche indicate, prima di essere sperimentate sugli animali, saranno quindi testate su un modello di malattia realizzato usando cellule staminali ottenute dai pazienti.
In questa fase avrà un ruolo determinante il know-how del San Raffaele: ai malati con sclerosi multipla progressiva verranno prelevate cellule della pelle, che saranno poi ‘ringiovanite’ in staminali pluripotenti e differenziate in cellule nervose. Si otterrà appunto ‘una sorta di malattia in provetta’, sintetizza Martino, un modello in miniatura di rete neurale che dovrebbe riprodurre più fedelmente i meccanismi patologici. Sarà questo il primo banco di prova dei candidati farmaci: solo quelli che supereranno l’esame andranno avanti, prima nell’animale e poi sull’uomo.
“Prevediamo di partire con decine di migliaia di molecole – dice lo scienziato – e di arrivare alla fine di questo processo, dopo 4 anni, con 2 o 3 molecole promettenti con cui avviare un primo studio clinico. La ricerca che conta non è nazionale – conclude Martino – Non è la ricerca di un gruppo o di un laboratorio, tantomeno quella di uno scienziato, ma è la ricerca di una comunità scientifica intera. Solo così possiamo progredire nella conoscenza delle malattie e nello sviluppo di terapie efficaci”.
