L’Agenzia Europea per i medicinali ha stilato i criteri di valutazione dei farmaci orfani e le indicazioni per la loro immissione in commercio
L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha pubblicato una relazione sui farmaci orfani. Il rapporto dell’agenzia europea sarà parte integrante della relazione di valutazione pubblica europea (Epar) dei farmaci che verranno autorizzati all’immissione in commercio.
Questa relazione contiene i criteri di valutazione affinché i farmaci orfani mantengano tale status una volta ricevuta la raccomandazione all’immissione in commercio.
Un farmaco orfano, di fatto, beneficia di un’esclusiva di mercato di dieci anni. Ciò in virtù degli incentivi previsti dal programma dell’Unione europea (Ue) relativo a questa categoria di farmaci.
La relazione dell’Ema intende sintetizzare il parere espresso a riguardo dal Comitato dell’Agenzia per i Prodotti Medicinali Orfani (Comp).
Bruno Sepodes, presidente Comp, afferma: “I nostri stakeholder hanno chiesto maggiore trasparenza. Abbiamo ascoltato le loro osservazioni e ora agiamo di conseguenza”.
“I pazienti – prosegue Sepodes – così come le aziende, comprenderanno meglio il processo decisionale relativo a un farmaco per una malattia rara che ottiene un’autorizzazione all’immissione in commercio. E gli organismi di Hta potranno utilizzare queste informazioni per valutare, in termini di costo-efficacia, il prezzo del farmaco autorizzato all’immissione in commercio”.
Ma quando si parla di farmaci orfani cosa si intende di preciso?
Per ottenere la designazione di “orfano”, il farmaco deve avere indicazione terapeutica per una patologia che mette il paziente in pericolo di vita. Oppure, che ne causi debilitazione cronica.
La malattia deve essere circoscritta a meno di 5 pazienti su 10.000 nell’Unione Europea.
Qualora sia già disponibile un altro trattamento per la patologia, chi produce il nuovo farmaco deve dimostrare un vantaggio significativo, clinicamente rilevante, per i pazienti.
Il Comp ha il compito di effettuare tali valutazioni.
Questo processo avviene in due fasi. All’inizio dello sviluppo del medicinale, per fornire al produttore accesso agli incentivi per le attività di sviluppo.
E poi, al momento dell’autorizzazione all’immissione in commercio del nuovo trattamento. Fase che deve riconfermare che il farmaco è effettivamente orfano e ha diritto a un’esclusività di mercato di dieci anni.
Ebbene, tutti i report del Comp sull’idoneità al mantenimento della designazione di “farmaco orfano” saranno pubblicati.
I documenti dovranno contenere informazioni sulla patologia. Dovranno poi specificare la relativa gravità. Infine, l’epidemiologia aggiornata al momento della designazione del farmaco orfano.
Ma anche, ove possibile, sul beneficio significativo rispetto ai farmaci già autorizzati.
Il primo rapporto riguarda Prevymys (letemovir).
Si tratta di un antivirale che impedisce la riattivazione del citomegalovirus e della malattia in pazienti che assumono farmaci immunosoppressori in seguito a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche.
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